Ученые использовали ген crispr для лечения болезни лу герига
Ученые из Беркли в первый раз применяли редактирование гена CRISPR-Cas9, дабы отключить дефектный ген, что приводит к амиотрофическому боковому склерозу, либо заболевание Лу Герига, у мышей, продлевая их длительность судьбы на 25%.
Терапия задерживала начало мышечного истощения, которое характеризует заболевание, приводящую к прогрессирующей слабости и в конечном счете оказывающейся фатальной, в то время, когда мускулы, осуществляющие контроль дыхание, истощатся.
Мышей генетически модифицировали, дабы экспрессировать мутированный ген человека, вызывающий около 20% всех унаследованных форм заболевания. Не смотря на то, что генетическая обстоятельство малоизвестна для всех случаев заболевания, но все они сопровождаются преждевременной смертью моторных нейронов в спинном мозге и стволе мозга. Нейроны разрешают мозгу осуществлять контроль мускулы, исходя из этого утрата данной связи свидетельствует утрату мышечного контроля.
«Свойство выручать контроль и моторные нейроны мотонейронов за мышечной функцией, в особенности диафрагмой, имеет важное значение чтобы не только спасти больных, но и сохранить их уровень качества судьбы», — сообщил старший создатель Дэвид Шаффер, доктор наук биомолекулярной инженерии и директор Центра стволовых клеток Беркли.
Ученые Беркли применяла вирус, кодирующий белок Cas9 в ядро. В том месте ген был переведен в белок Cas9, молекулярные ножницы, каковые разрезали и дезактивировали мутантный ген, несущий ответственность за заболевание Лу Герига.
В этом случае Cas9 был запрограммирован на вытеснение мутированного гена SOD1. Так начало заболевания было задержано практически на пять недель, а мыши, обработанные генной терапией, жили приблизительно на месяц продолжительнее.
Исследователи поняли, что при смерти единственными выжившими клетками моторных нейронов у мышей были те, каковые были «инфицированы» вирусом и содержали белок Cas9. Основываясь на этом, ученые вычисляют вправду убедительным доказательством концепции того, что CRISPR-Cas9 возможно терапевтической молекулой для лечения заболевания Лу Герига.
