Ученые протестировали инновационный препарат для борьбы с болезнью хантингтона
Ученые изобрели новый прогрессивный препарат, оказывающий ремиссионное воздействие на заболевание Хантингтона. Результаты испытаний фазы I для заболевания Хантингтона показывают большие возможности, информирует The Guardian.
В первый раз препарат против изнурительного, унаследованного нейродегенеративного заболевания снизил количество токсического белка, вызывающего болезненные симптомы у людей. Ген Хантингтона содержит инструкции для клеток, производящих токсический белок.
Данный код копируется молекулой источника и отправляется в протеиновые автомобили для клеток. Препарат, именуемый Ionis-HTTRx, трудится, перехватывая молекулу источника и уничтожая его перед тем, как возможно сделать вредный белок, действенно уменьшая влияние мутантного гена.
Доктор наук Сара Тебризи, директор Центра заболевания Хантингтона в университетском колледже Лондона, управлявшая изучение фазы 1, заявила, что результаты «превышают то, на что мы когда-либо сохраняли надежду … Результаты этого изучения имеют первостепенное значение для больных с заболеванием Хантингтона ».
Результаты кроме этого привели к возбуждения в научном мире, по причине того, что препарат, являющийся синтетической нитью ДНК, возможно возможно адаптирован для лечения вторых летальных нарушений мозга, таких как болезни Альцгеймера и Паркинсона. Не смотря на то, что результаты смогут означать подобный прогресс для других нейродегенеративных расстройств, таких как заболевание Альцгеймера, изучение было маленьким, поскольку в нем учавствовали всего лишь 46 больных, и он не продержался достаточно продолжительно, дабы определить, улучшились ли симптомы больных, такие как неустойчивые, неконтролируемые перемещения, характеризующие заболевание. Но ученые сохраняют надежду, что предстоящее изучение препарата окажет помощь в будущем сделать громадный ход к победе над заболеванием.
