Точечное редактирование генома человека пообещали начать в 2017 году
Поддержанный Биллом Гейтсом биотехнологический стартап Editas Medicine начнет испытания разработки направленного редактирования генома человека CRISPR/Cas9 в течение ближайших двух лет. Об этом заявила СЕО компании, Кэтрин Босли на конференции EmTech, ее слова передает MIT Technology Review.
Editas собирается корректировать неточности в генах, вызывающие наследственные болезни человека. Для опробований эксперты выбрали одну из форм редкого заболевания глаз — амавроза Лебера, при котором происходит отмирание светочувствительных клеток сетчатки впредь до полной утраты зрения. Это нарушение видится всего у одного новорождённого из 80 тысяч, но оно удачно подходит для лечения генной терапией.
Во-первых, уже известен недостаток в определенном гене, вызывающий заболевание, а во-вторых, глаз — достаточно эргономичный орган для доставки препарата. Терапия будет воображать собой инъекцию в сетчатку раствора вирусов, несущих ДНК, нужную для производства CRISPR/Cas9 совокупности в больных клетках. Из гена CEP290 будет удаляться около тысячи нуклеотидов, по окончании чего он обязан начать функционировать нормально.
Базу совокупности CRISPR/Cas9 составляют нуклеаза Cas9, заменяющая поврежденный фрагмент ДНК на обычный, и направляющая молекула РНК, разрешающая ферменту определить место в геноме, куда необходимо внести трансформации. С помощью таковой совокупности редактирование «поломанных» генов, делается довольно недорогим и несложным, что делает ее перспективным инструментом для медицины. Тем не меньше, до сих пор использование CRISPR/Cas9 на человеке еще не тестировалось (за исключением скандального опыта китайских ученых на нежизнеспособных эмбрионах).
клинические испытания и Разработка аналогичной терапии требуют больших средств. В августе Editas взяла 120 миллионов долларов от частных инвесторов, и основной из них — компания Bng0, один из участников которой — Билл Гейтс.
Создатель: Анна Образцова
