С помощью генной терапии впервые удалось предотвратить развитие слепоты
Как информирует издание Nature Communications, несколько биологов из америки в первый раз смогла вылечить полную врожденную слепоту у мышей. По заверениям издания, это удалось благодаря применению редактора генома CRISPR/Cas9. С его помощью удалили дефектный ген, важный за развитие слепоты.
Еще из школьного курса биологии нам как мы знаем, что глаза некоторых млекопитающих содержат в собственном составе колбочки и палочки. Колбочки разрешают различать цвета, а палочки важны за так именуемое сумеречное зрение, другими словами разрешают различать очертания и предметы при нехорошем освещении.
Но имеется у палочек и еще одна функция: они поддерживают и питают остальные клетки сетчатки, а их разрушение ведет к смерти всей сетчатки и утрата зрения. Большая часть генетических мутаций, которые связаны с утратой зрения, в большинстве случаев поражает палочки, и человек в большинстве случаев теряет сперва сумеречное зрение, а позже и свойство видеть мир и при дневном цвете.
Как удалось узнать экспертам, процессом колбочек и роста палочек руководит ген Nrl. В случае если данный ген удалить при формировании зародыша, то появляется сетчатка, колбочки в которой не умирают, не обращая внимания на отсутствие палочек.
На основании этого биологи создали ретровирус при помощи геномного редактора CRISPR/Cas9, передававший и удалявший ген Nrl из ДНК палочек. На протяжении серии опытов на трех группах мышей с разными ДНК-мутациями, удаление гена приводило к остановке разрушения сетчатки. В итоге грызуны утратили свойство видеть в темноте, но не утратили зрение в дневное время дней.
Не обращая внимания на перспективность аналогичной разработке, безопасность геномного редактора CRISPR/Cas9 для применения в медицинских целях еще не подтверждена, и его применение для редактирования ДНК до сих пор не одобрено и вызывает очень жаркие дискуссии в научном сообществе.
